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把基因治疗打退市的抗体药拿下了拉斯克奖

虎嗅文章·2026/9/11 00:57:24🔗 原文

📋总体概括

被誉为诺奖风向标的拉斯克奖临床奖项授予中外制药(罗氏控股)三名科学家,表彰其研发的治疗A型血友病双抗药物艾米西珠单抗(Emicizumab)。该药通过模拟凝血因子VIII功能,让患者从频繁注射变为每周或更少次数皮下给药,被视为血友病治疗的革命性突破,并凭借疗效、安全性与便利性优势,实质性压制了曾被寄予治愈厚望的血友病基因疗法,改写了该疾病的治疗格局。

关键信息

  • 拉斯克奖临床奖项颁给中外制药三名科学家,获奖成果为A型血友病双抗药物Emicizumab
  • 中外制药是罗氏控股的日本药企,Emicizumab被视为其代表性杰作
  • 该药是血友病治疗领域的革命性突破,通过双抗机制替代凝血因子VIII功能
  • Emicizumab的竞争力使曾被寄望治愈的血友病基因治疗路线受到严重挤压

🔥犀利点评

这个奖颁得好,也颁得扎心。Emicizumab证明了慢病用药只要足够好、足够方便,就能把「一次性治愈」的性感叙事打得毫无还手之力——基因治疗的故事讲了多年,最终被一支双抗按回现实。对资本市场的启示很直白:技术平台的工程化打磨,往往比概念上的颠覆更值钱。

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